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Gentherapie

Index Gentherapie

Eine Gentherapie umfasst die Korrektur defekter Gene durch die Anwendung rekombinanter DNA-Techniken mit dem Ziel, durch die Veränderung des Genoms eines Menschen genetisch bedingte Krankheiten (Erbkrankheiten) zu behandeln oder diesen vorzubeugen.

156 Beziehungen: Adeno-assoziierte Viren, Adenosin-Desaminase, Adoptiver Zelltransfer, Adrenoleukodystrophie, Akute lymphatische Leukämie, Alain Fischer, Amgen, Antisense-Oligonukleotid, Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase, Arzneimittel für neuartige Therapien, Arzneimittelrecht, Astellas, Axon, B-Lymphozyt, Bacillus Calmette-Guérin, Bayerischer Rundfunk, Biogen, Biogen (Unternehmen), Blackstone Group, Blasenkrebs, Blut-Hirn-Schranke, CAR-T-Zell-Therapie, CCR5, CD4-Rezeptor, Chiasma opticum, Chimäre (Genetik), Chromatophore (Zelle), Cluster of differentiation, CRISPR/Cas-Methode, CSL (Unternehmen), CSL Behring, Cytosol, Der Spiegel (online), Desoxyribonukleinsäure, Deutsches Referenzzentrum für Ethik in den Biowissenschaften, Diffuses großzelliges B-Zell-Lymphom, DNA-Impfstoff, Eladocagen exuparvovec, Elektroporation, Embryonenschutzgesetz, Endozytose, Entzündung, Erbkrankheit, Erkältung, Et al., Ethik, Europäische Arzneimittel-Agentur, Ex vivo, FDA Expedited Program, Federal Trade Commission, ..., Ferring, Food and Drug Administration, Galenus-von-Pergamon-Preis, Gamet, Gemeinsamer Bundesausschuss, Gen, Gendicine, Genentech, Genetischer Impfstoff, Genom, Genome Editing, GenSight Biologics, Gentechnik, German Diagnosis Related Groups, Gilead Sciences, Glaskörper, GSK (Pharmaunternehmen), Gunnar Duttge, Handelszeitung, Harnstoffzyklusdefekt, Hämatopoetische Stammzelle, Hämatopoetisches Vorläuferzellantigen CD34, Hämoglobin, Hämolytisch-urämisches Syndrom, Hämophilie, Herpes-simplex-Viren, HIV, Hyperammonämie, Immunantwort, Immunprivileg, In vivo, Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen, Internationaler Freiname, Inzidenz (Epidemiologie), Janssen-Cilag, John Wiley & Sons, Keimbahn, Keimbahntherapie, Kite Pharma, Knochenmark, Krebs (Medizin), Lebersche Kongenitale Amaurose, Lebersche Optikusatrophie, Lentiviren, Leukämie, Lipoproteine, Lipoproteinlipase, Malignes Melanom, Mantelzelllymphom, Metastase, Mikroangiopathie, Molekularbiologie, Multiorganversagen, Multiples Myelom, Nature, Netzhaut, Non-Hodgkin-Lymphom, Non-Responder, Novartis, Nukleinsäuren, Nukleotidsequenz, Nusinersen, Oregon Health & Science University, Ornithin-Transcarbamylase, Orphan-Arzneimittel, Pankreatitis, Paul-Ehrlich-Institut, Philadelphia, Proteasom, Quarantäne, Rückenmark, Rezessiv, Ribonukleinsäure, Risdiplam, RNA-Impfstoff, Roche Holding, Rote-Hand-Brief, Schwerer kombinierter Immundefekt, Science, Sehnerv, Seltene Krankheit, Sichelzellkrankheit, Somatisch, Somatische Zelle, Spinale Muskelatrophie, Spleißen (Biologie), Stammzelle, T-Lymphozyt, Talimogen laherparepvec, The New England Journal of Medicine, Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura, Thrombozytopenie, Transduktion (Genetik), Transfektion, Transplantation, University of Pennsylvania, Valoctocogen roxaparvovec, Vektor (Gentechnik), Verband Forschender Arzneimittelhersteller, Viraler Vektor, Viren, Virostatikum, Wissenschaftliche Dienste des Deutschen Bundestages, X-SCID, Zellmembran, Zelltyp. Erweitern Sie Index (106 mehr) »

Adeno-assoziierte Viren

Adeno-assoziierte Viren (AAV), offiziell Adeno-assoziierte Dependoparvoviren, gehören zu den Dependoviren, das heißt, sie sind abhängig (lat. dependere) von einem Helfervirus, das dieselbe Zelle befällt.

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Adenosin-Desaminase

Die Adenosin-Desaminase (ADA) ist das Enzym, das die Umwandlung von Adenosin zu Inosin katalysiert.

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Adoptiver Zelltransfer

Der adoptive Zelltransfer bezeichnet den Transfer von Zellen in einen Organismus.

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Adrenoleukodystrophie

Adrenoleukodystrophie (X-ALD) oder Addison-Schilder-Syndrom ist eine vererbliche Stoffwechselkrankheit, die meist im Kindesalter auftritt und oft einen schnellen neurologischen Verfall mit sich bringt.

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Akute lymphatische Leukämie

Die akute lymphatische Leukämie (syn. akute lymphoblastische Leukämie, kurz ALL) ist eine akute Leukämie, die von bösartig entarteten Vorläuferzellen der Lymphozyten ausgeht.

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Alain Fischer

Alain Fischer (* 11. September 1949 in Paris) ist ein französischer Mediziner.

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Amgen

Das Biotechnologieunternehmen Amgen wurde 1980 als AMGen (Applied Molecular Genetics) gegründet.

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Antisense-Oligonukleotid

Antisense-Oligonukleotide sind kurzkettige, synthetische, einzelsträngige Nukleinsäuren.

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Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase

Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC), auch DOPA-Decarboxylase (DDC) genannt, ist der Name für Enzyme in Chordatieren, die die Biosynthese von Dopamin, Serotonin und Tryptamin mittels Decarboxylierung katalysieren.

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Arzneimittel für neuartige Therapien

Arzneimittel für neuartige Therapien (auch ATMPs für Advanced Therapy Medicinal Products) ist der Überbegriff dreier Arzneimittel-Produktklassen, den somatischen Zelltherapeutika, den Gentherapeutika und den biotechnologisch bearbeiteten Gewebezubereitungen.

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Arzneimittelrecht

Das Arzneimittelrecht regelt die Herstellung, klinische Prüfung und Abgabe von Arzneimitteln.

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Astellas

Impfstoff von Astellas Astellas Seiyaku K.K. (jap. アステラス製薬株式会社, Asuterasu Seiyaku Kabushiki-gaisha, engl. Astellas Pharma, Inc.), gelistet im Nikkei 225, ist mit Takeda Pharmaceutical und Daiichi Sankyo – mit ca.

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Axon

Das Axon, selten der Axon (von altgr. ὁ ἄξων ho axōn ‚Achse‘), auch Neuraxon oder Achsenzylinder genannt, ist ein oft langer schlauchartiger Nervenzellfortsatz, ein Neurit, der in einer Hülle von Gliazellen verläuft und zusammen mit dieser Umhüllung als Nervenfaser bezeichnet wird.

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B-Lymphozyt

Eine B-Zelle wird nach Antigenkontakt zur Antikörper produzierenden Plasmazelle. B-Lymphozyten oder kurz B-Zellen, in ihrer spezialisierten Form als B-Gedächtniszellen bezeichnet, gehören zu den Leukozyten (weiße Blutkörperchen).

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Bacillus Calmette-Guérin

Das Bacille Calmette-Guérin (BCG) ist ein von den Franzosen Albert Calmette (1863–1933) und Camille Guérin (1872–1961) Anfang des 20.

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Bayerischer Rundfunk

BR-Hauptfunkhaus in München (1976 geplant von Helmut von Werz) BR und ARD unter einem Dach Bayerischer Rundfunk, Standort München-Freimann Der Bayerische Rundfunk (BR) ist die Landesrundfunkanstalt im Freistaat Bayern mit Sitz in München.

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Biogen

Das Adjektiv biogen (Bildung zu „Leben“ und -genese), synonym auch organogen (zu Organismus und -genese) bedeutet „biologischen oder organischen Ursprungs“, „durch Leben“ bzw.

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Biogen (Unternehmen)

Biogen ist ein US-amerikanischer Biotechnologiekonzern mit Sitz in Cambridge im US-Bundesstaat Massachusetts.

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Blackstone Group

The Blackstone Group Inc. ist eine börsennotierte US-amerikanische Investmentgesellschaft mit Hauptsitz in New York City.

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Blasenkrebs

Als Blasenkrebs (Blasenkarzinom) werden allgemein von der Harnblase ausgehende bösartige Geschwülste (bösartige Tumoren) bezeichnet.

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Blut-Hirn-Schranke

Als Blut-Hirn-Schranke, auch Blut-Gehirn-Schranke oder Blut-Hirn-Barriere genannt, wird die selektive physiologische Barriere zwischen den Flüssigkeitsräumen des Blutkreislaufs und dem Zentralnervensystem bezeichnet.

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CAR-T-Zell-Therapie

Bei der CAR-T-Zell-Therapie – CAR steht für Chimeric Antigen Receptor – handelt es sich um eine Krebsimmuntherapie, bei der gentechnologisch veränderte T-Zellen (sogenannte CAR-T-Zellen) mit synthetischen antigenspezifischen Rezeptoren zur Anwendung kommen.

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CCR5

CCR5 oder C-C-Motiv-Chemokin-Rezeptor 5 ist – neben CD195 und weiteren Synonymen – die Bezeichnung für ein Rezeptorprotein aus der Familie der Chemokinrezeptoren, das vom Gen CCR5 codiert wird, welches beim Menschen auf Chromosom 3 (Genlocus 3p21.31) liegt, und in Zellen des Immunsystems wie T-Zellen und Makrophagen exprimiert wird.

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CD4-Rezeptor

Der CD4-Rezeptor oder einfach nur CD4 ('''c'''luster of '''d'''ifferentiation 4) ist ein Glykoprotein, das an der Oberfläche von Zellen des Immunsystems (T-Helferzellen, Monocyten und Makrophagen) vorkommt.

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Chiasma opticum

Chiasma opticum (aus „Kreuzung“, vom griechischen Buchstaben Chi (Χ), und der latinisierten Form des griechischen optikón „das Sehen betreffend“), auch Sehnerv(en)kreuzung, ist die anatomische Bezeichnung für die Kreuzungsstelle der Sehbahn, wo Fasern des Sehnerven (Nervus opticus) eines Auges die Seite wechseln und in den gegenseitigen Sehstrang Tractus opticus ziehen.

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Chimäre (Genetik)

Kirschbaum. Die entstandene Pflanze ist eine Chimäre. Chimäre nennt man in Medizin und Biologie einen Organismus, der aus genetisch unterschiedlichen Zellen bzw.

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Chromatophore (Zelle)

Tintenfischs der Art ''Loligo opalescens''. Als Chromatophore (von und), auch Pigmentzelle oder Farbzelle, wird in der Biologie eine pigmentierte Zelle von Gewebetieren bezeichnet, die meistens oberflächennah im Körper liegt.

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Cluster of differentiation

Der Begriff Cluster of Differentiation („Unterscheidungsgruppen“), abgekürzt CD, bezeichnet Gruppen immunphänotypischer Oberflächenmerkmale von Zellen, die sich nach biochemischen oder funktionellen Kriterien ordnen lassen.

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CRISPR/Cas-Methode

CRISPR/Cas-Komplex mit DNA Die CRISPR/Cas-Methode (von englisch Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats – gruppierte kurze palindromische Wiederholungen mit regelmäßigen Abständen und CRISPR-associated – CRISPR-assoziiertes Protein) ist eine molekularbiologische Methode, um DNA gezielt zu schneiden und zu verändern (Genome Editing).

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CSL (Unternehmen)

CSL Limited ist ein australisches Pharmaunternehmen mit Sitz in Melbourne.

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CSL Behring

CSL Behring mit Sitz in King of Prussia, im US-Bundesstaat Pennsylvania, ist eine Geschäftseinheit des australischen Biopharma-Konzerns CSL Limited (Commonwealth Serum Laboratories) und auf die Herstellung von Plasma- und rekombinanten Produkten spezialisiert.

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Cytosol

Als Cytosol (kýtos ‚Zelle‘ und lat. solvere, solutum ‚lösen‘, ‚auflösen‘), auch Zytosol genannt, werden die flüssigen Bestandteile des Cytoplasmas der eukaryotischen und prokaryotischen Zellen bezeichnet.

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Der Spiegel (online)

Der Spiegel ist eine deutsche Nachrichtenwebsite.

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Desoxyribonukleinsäure

DNA-Helix in B-Konformation (Struktur­modell): Die Stickstoff (blau) enthaltenden Nukleinbasen liegen waagrecht zwischen zwei Rückgratsträngen, welche sehr reich an Sauerstoff (rot) sind. Kohlenstoff ist grün dargestellt. Desoxyribonukleinsäure (abgekürzt DNS), meist kurz als DNA (Abkürzung für) bezeichnet, ist eine aus unterschiedlichen Desoxyribonukleotiden aufgebaute Nukleinsäure.

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Deutsches Referenzzentrum für Ethik in den Biowissenschaften

Das Deutsche Referenzzentrum für Ethik in den Biowissenschaften (DRZE) ist ein nationales Dokumentations- und Informationszentrum zur Ethik in den Biowissenschaften und der Medizin.

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Diffuses großzelliges B-Zell-Lymphom

Als diffuses großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL; engl. diffuse large B-cell lymphoma) bezeichnet man einen Tumor der B-Lymphozyten, einer Untergruppe der weißen Blutzellen.

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DNA-Impfstoff

Schematische Darstellung eines Plasmids DNA-Impfstoffe bezeichnen Impfstoffe, die anstatt eines Proteins eines Krankheitserregers ausschließlich die DNA-Teile aus seinem Genom verwenden, welche die genetische Information für ein oder mehrere Proteine enthalten, die anschließend dem Immunsystem als Antigene dienen und eine Immunantwort hervorrufen.

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Eladocagen exuparvovec

Eladocagen exuparvovec ist ein gentherapeutisch wirksamer Arzneistoff zur Behandlung eines AADC-Mangels, einer äußerst seltenen erblichen Erkrankung des zentralen Nervensystems.

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Elektroporation

Elektroporation ist eine Methode, Zellmembranen vorübergehend permeabel (durchlässig) zu machen, um so Makromoleküle, wie DNA oder Proteine, in Zellen oder Gewebe einzuschleusen.

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Embryonenschutzgesetz

Das Embryonenschutzgesetz (ESchG) ist ein deutsches Strafgesetz zur Regelung der In-vitro-Fertilisation.

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Endozytose

Formen der Endozytose Die Endozytose ist ein zellulärer Vorgang, bei dem durch Einstülpung von Bereichen der Zellmembran aus der Umgebung der Zelle Flüssigkeit und Partikel aufgenommen werden.

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Entzündung

Entzündung durch Unterkühlung Video: Entstehungsphase einer Entzündung Video: Abklingphase einer Entzündung Entzündung oder Inflammation (lateinisch Inflammatio, altgriechisch Phlegmasia oder Phlogosis) ist eine körpereigene Reaktion auf schädliche Reize, die sich klassischerweise durch die Entzündungszeichen Rötung, Schwellung, Überwärmung, Schmerz und funktionelle Einschränkung äußert.

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Erbkrankheit

Als Erbkrankheit (oder genetisch bedingte Krankheit) werden Erkrankungen und Besonderheiten bezeichnet, die entweder durch eine Mutation (Genvariante) in einem Gen (monogen) oder durch mehrere Mutationen (Genvarianten) in verschiedenen Genen (polygen) ausgelöst werden können und die zu bestimmten Erkrankungsdispositionen führen.

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Erkältung

Erkältung (österreichisch auch Verkühlung) und grippaler Infekt sind medizinisch nicht scharf definierte Bezeichnungen für eine akute, virale Infektionskrankheit der oberen Atemwege, die vor allem die Schleimhäute der Nase (einschließlich Nebenhöhlen), des Rachens und des Kehlkopfs betrifft.

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Et al.

Et al., selten ausgeschrieben et alii (Maskulinum), et aliae (Femininum) oder et alia (Neutrum), ist Lateinisch und bedeutet „und andere“.

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Ethik

Die Ethik ist jener Teilbereich der Philosophie, der sich mit den Voraussetzungen und der Bewertung menschlichen Handelns befasst.

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Europäische Arzneimittel-Agentur

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) ist eine Agentur der Europäischen Union, die für die Beurteilung und Überwachung von Arzneimitteln zuständig ist.

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Ex vivo

Ex vivo (für ‚außerhalb des Lebendigen‘) bezeichnet Verfahren oder Abläufe, bei denen lebendes biologisches Material, insbesondere Zellen, Gewebe oder Organe, einem lebenden Organismus entnommen und außerhalb dessen üblicherweise über eine begrenzte Zeit kultiviert werden.

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FDA Expedited Program

Das FDA Expedited Program ist ein beschleunigtes Zulassungsverfahren für Arzneimittel der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration).

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Federal Trade Commission

Verwaltungsgebäude der FTC in Washington, D.C. Federal Trade Commission Eingangsbereich in Washington, D.C. Die Federal Trade Commission (FTC, zu Deutsch etwa „Bundeshandelskommission“) ist eine unabhängig arbeitende Bundesbehörde der Vereinigten Staaten von Amerika mit Sitz in Washington, D.C. Sie hat derzeit 1.200 Mitarbeiter.

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Ferring

Ferring Pharmaceuticals im Ørestad, Amager, Kopenhagen. Die Ferring Holding S.A. mit Sitz in Saint-Prex und Wurzeln in Schweden ist ein international tätiges Schweizer Pharmaunternehmen, das Arzneimittel entwickelt und vermarktet.

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Food and Drug Administration

Die U.S. Food and Drug Administration, abgekürzt FDA, US-Behörde für Lebens- und Arzneimittel, ist die Lebensmittelüberwachungs- und Arzneimittelbehörde der Vereinigten Staaten.

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Galenus-von-Pergamon-Preis

Der Galenus-von-Pergamon-Preis (kurz Galenus-Preis) ist ein zweigliedriger Wissenschaftspreis, der seit 1985 die pharmakologische Forschung in Deutschland fördert.

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Gamet

Zwei menschliche Keimzellen, ein Spermium und die im Vergleich dazu sehr große Eizelle, unmittelbar vor der Befruchtung Gameten („Ehemann“), auch als Geschlechtszellen oder Keimzellen bezeichnet, sind spezialisierte Zellen, von denen sich zwei bei der geschlechtlichen Fortpflanzung zu einer Zygote vereinigen (Befruchtung).

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Gemeinsamer Bundesausschuss

Gemeinsamer Bundesausschuss Berlin-Charlottenburg Gutenbergstraße 13 Logo Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) ist das höchste Gremium der Selbstverwaltung im Gesundheitswesen Deutschlands.

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Gen

Schematische Darstellung eines Gens. Es ist ein relativ kurzer Abschnitt des durchgängigen DNA-Moleküls, der im Bild verkürzt gezeigt ist und hier aus zwei Exons und einem Intron besteht. Die DNA-Doppelhelix kondensiert mittels Nukleosomen zur Chromatide eines kompakten Chromosoms, wie es bei Eukaryoten in der späten mitotischen Metaphase vorliegt. Als Gen wird meist ein Abschnitt auf der Desoxyribonukleinsäure (englische Abkürzung: DNA) bezeichnet, der Grundinformationen für die Entwicklung von Eigenschaften eines Individuums und zur Herstellung einer biologisch aktiven Ribonukleinsäure (englische Abkürzung: RNA) enthält.

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Gendicine

Gendicine ist der Handelsname eines Arzneimittels zur Behandlung von Krebserkrankungen mit onkolytischen Viren auf der Basis eines gentechnologisch veränderten Adenovirus.

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Genentech

Genentech ist ein 1976 von dem Biochemiker Herbert W. Boyer und dem Investor Robert A. Swanson in San Francisco gegründetes US-amerikanisches Biotechnologie-Unternehmen.

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Genetischer Impfstoff

Ein genetischer Impfstoff oder genbasierter Impfstoff ist ein Impfstoff, der Nukleinsäuren wie DNA oder RNA enthält, die innerhalb einer Zelle zu einer Proteinbiosynthese von Antigenen führen.

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Genom

Der Chromosomensatz eines Mannes als Karyogramm dargestellt Schematisches Karyogramm Das Genom, auch Erbgut (oder Erbmasse) eines Lebewesens oder eines Virus, ist die Gesamtheit der materiellen Träger der vererbbaren Informationen einer Zelle oder eines Viruspartikels: Chromosomen, Desoxyribonukleinsäure (DNS.

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Genome Editing

Genome Editing oder Genomchirurgie, deutsch häufig Genom-Editierung, ist ein Sammelbegriff für molekularbiologische Techniken zur zielgerichteten Veränderung von DNA, einschließlich des Erbguts von Pflanzen, Tieren und Menschen.

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GenSight Biologics

GenSight Biologics ist ein französisches Gentherapie-Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapien für Patienten mit schweren neurodegenerativen Erkrankungen der Netzhaut konzentriert.

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Gentechnik

Mäuse unter UV-Licht. In der Mitte eine unveränderte Maus, links und rechts Tiere, die gentechnisch so verändert sind, dass sie in manchen Körperteilen Grün fluoreszierendes Protein bilden. Als Gentechnik bezeichnet man Methoden und Verfahren der Biotechnologie, die auf den Kenntnissen der Molekularbiologie und Genetik aufbauen und gezielte Eingriffe in das Erbgut (Genom) und damit in die biochemischen Steuerungsvorgänge von Lebewesen bzw.

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German Diagnosis Related Groups

German Diagnosis Related Groups, kurz G-DRG-System, deutsch: diagnosebezogene Gruppen oder besser diagnosebezogene Fallgruppen, ist ein einheitliches, an Diagnosen geknüpftes Fallpauschalen-System im Gesundheitswesen.

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Gilead Sciences

Gilead Sciences, Inc. ist ein Pharmazie- und Biotechnologieunternehmen aus den Vereinigten Staaten mit Sitz in Foster City, Kalifornien.

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Glaskörper

Anatomischer Aufbau des Auges (Glaskörper mintgrün) Der Glaskörper (lateinisch Corpus vitreum) ist ein Bestandteil der Augen von Wirbeltieren und gehört in der Anatomie und augenheilkundlichen Diagnostik zu den sogenannten mittleren Augenabschnitten.

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GSK (Pharmaunternehmen)

Konzernzentrale in London Die GSK plc (ehemals GlaxoSmithKline) ist ein britisches Pharmaunternehmen mit Hauptsitz in London.

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Gunnar Duttge

Gunnar Duttge (* 4. November 1966 in Gemünden am Main) ist ein deutscher Rechtswissenschaftler und Hochschullehrer an der Universität Göttingen.

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Handelszeitung

Logo 2021 Die Handelszeitung (früher: Schweizerische Handelszeitung) ist die grösste Schweizer Wirtschaftszeitung; sie erscheint jeweils am Donnerstag.

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Harnstoffzyklusdefekt

Harnstoffzyklusdefekte sind Stoffwechselerkrankungen, die mit einer Störung der Stickstoff-Ausscheidung einhergehen.

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Hämatopoetische Stammzelle

Alle Blutzellen entwickeln sich aus Vorläuferzellen und am Anfang der Hämatopoese stehen Hämatopoetische Stammzellen. Mit Hämatopoetischer Stammzelle oder auch Blutstammzelle wird die erste aus dem Parenchym abstammende farblose Blutzelle des postembryonalen Knochenmarks sowie die farblose Blutzelle der embryonalen Leber, Milz und des embryonalen Knochenmarks bezeichnet.

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Hämatopoetisches Vorläuferzellantigen CD34

CD34 ist ein Oberflächenprotein und Zelladhäsionsmolekül.

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Hämoglobin

Hämoglobin (von, „Blut“, und, „Klumpen, Ballen“), Abkürzung Hb, ist der eisenhaltige Proteinkomplex, der als Blutfarbstoff in den roten Blutkörperchen von Wirbeltieren enthalten ist, Sauerstoff bindet und diesen so im Blutkreislauf transportiert.

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Hämolytisch-urämisches Syndrom

Das hämolytisch-urämische Syndrom (Abkürzung HUS oder auch HU-Syndrom), auch Gasser-Syndrom genannt, ist eine Erkrankung der kleinen Blutgefäße und damit eine von zwei Formen der thrombotischen Mikroangiopathie.

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Hämophilie

Hämophilie (von „Blut“ und philia „Neigung“), auch Bluterkrankheit genannt, ist eine Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist.

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Herpes-simplex-Viren

Ppat.1000087.g001.4-Herpes simplex virus.png| Phagozytose-artiger Eintritt in die Wirtszelle bei HSV Als Herpes-simplex-Viren (HSV) bezeichnet man zwei eng verwandte humanpathogene (den Menschen infizierende) Virusspezies: das Humane (Alpha-)Herpesvirus 1 (HSV-1) und 2 (wissenschaftlich Human alphaherpesvirus 1 bzw. 2).

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HIV

Mit Humanes Immundefizienz-Virus (wissenschaftlich Human immunodeficiency virus), zumeist abgekürzt als HIV (auch HI-Virus) oder auch Humanes Immundefizienz-Virus bzw.

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Hyperammonämie

Unter Hyperammonämie versteht man einen krankhaft erhöhten Ammoniumgehalt im Blut.

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Immunantwort

Schematische Darstellung der primären und sekundären spezifischen Immunantwort Die Immunantwort (auch Immunreaktion) bezeichnet in der Immunologie die Reaktion des Immunsystems auf potenziell schädliche Organismen oder Substanzen.

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Immunprivileg

Ein Immunprivileg bezeichnet das Phänomen, dass manche Zelltypen nicht im Zuge einer Immunreaktion erkannt und zerstört werden können.

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In vivo

Als in vivo (für ‚im Lebendigen‘) bezeichnet man in der Wissenschaft Prozesse, die im lebendigen Organismus ablaufen.

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Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) wurde 2004 im Zuge der Umsetzung des GKV-Modernisierungsgesetzes als Zweckbetrieb der gemeinnützigen Stiftung für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen gegründet, um die Qualität und Wirtschaftlichkeit der Patientenversorgung in Deutschland zu verbessern.

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Internationaler Freiname

Der Internationale Freiname (INN, Abkürzung von) ist der von der Weltgesundheitsorganisation vergebene, gemeinfreie Name für einen Arzneimittelwirkstoff.

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Inzidenz (Epidemiologie)

In der Epidemiologie und medizinischen Statistik bezeichnet Inzidenz (von) die relative Häufigkeit von Ereignissen – insbesondere von neu auftretenden Krankheitsfällen – in einer Population oder Personengruppe innerhalb einer bestimmten Zeitspanne.

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Janssen-Cilag

Die Janssen-Cilag GmbH (nach eigenen Angaben auf der Unternehmenswebsite Janssen Deutschland) ist ein forschendes Pharmaunternehmen mit Sitz in Neuss.

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John Wiley & Sons

John Wiley & Sons mit Sitz in Hoboken (New Jersey) ist ein börsennotierter US-amerikanischer Verlag vor allem für wissenschaftliche Literatur.

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Keimbahn

Schematische Darstellung der Keimbahn Unter der Keimbahn versteht man beim Menschen und bei den meisten Tieren die Abfolge von Zellen, die, beginnend bei der befruchteten Eizelle (Zygote), im Laufe der Individualentwicklung des betreffenden Lebewesens schließlich zur Bildung seiner Keimdrüsen und der darin gebildeten Keimzellen (Eizellen und Spermien) führt.

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Keimbahntherapie

Keimbahntherapie ist ein Verfahren, vererbte Krankheiten, die auf einem Gendefekt beruhen, bei Nachkommen eines Trägers eines defekten Gens zu heilen bzw.

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Kite Pharma

Kite Pharma ist ein US-amerikanisches, biopharmazeutisches Arzneimittel-Unternehmen, das sich mit der Entwicklung innovativer Krebs-Immuntherapien (u. a. CAR-T-Zell-Therapie) beschäftigt.

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Knochenmark

Das Knochenmark ist ein in größeren Knochen von Wirbeltieren enthaltenes Binde- und Stammzellgewebe, das unter anderem der Blutbildung (Bildung von Blutzellen) dient.

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Krebs (Medizin)

Brustkrebszelle unter einem Rasterelektronenmikroskop Krebs bezeichnet in der Medizin die unkontrollierte Vermehrung und das wuchernde Wachstum von Zellen, d. h.

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Lebersche Kongenitale Amaurose

Die Lebersche kongenitale Amaurose (griechisch ἀμαυρός (amauros).

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Lebersche Optikusatrophie

Die Lebersche Optikusatrophie (Synonym: Leber's hereditary optic neuropathy (LHON), Lebersche Hereditäre Optikus-Neuropathie, Lebersche hereditäre Optikusatrophie oder Leber Optikusatrophie) ist eine seltene, neurodegenerative Erbkrankheit der Ganglienzellen des Sehnervs und gehört als Mitochondriale Retinopathie zur Gruppe der Mitochondriopathien.

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Lentiviren

Lentiviren sind behüllte Einzel(+)-Strang-RNA-Viren, (ss(+)RNA) und bilden die Gattung (Genus) Lentivirus innerhalb der Familie der Retroviren (Retroviridae).

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Leukämie

Leukämie (von altgriechisch λευκός leukós „weiß“ sowie αἷμα haima „Blut“) ist eine maligne Erkrankung des blutbildenden oder des lymphatischen Systems und gehört im weiteren Sinne zu den Krebserkrankungen.

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Lipoproteine

Lipoproteine bestehen aus einem hydrophoben Kern und einer hydrophilen Hülle Lipoproteine (genauer Plasma-Lipoprotein-Partikel; früher auch Lipoproteide) sind nicht-kovalente Aggregate (Proteide) aus Lipiden und Proteinen, die mizellenähnliche Partikel mit einem unpolaren Kern aus Cholesterinestern und Triacylglyceriden sowie einer zur wässrigen Phase hin gerichteten Hülle mit polaren, hydrophilen Anteilen bilden, bestehend aus Protein, Phospholipiden und den Hydroxygruppen unveresterten Cholesterins.

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Lipoproteinlipase

Das wasserlösliche Enzym Lipoproteinlipase (LPL) dient als Katalysator bei der Aufspaltung (Hydrolyse) von Triacylglycerinen (Triglyceride) aus Lipoproteinen, wie sie in Chylomikronen und Very Low Density Lipoproteinen (VLDL) gefunden werden.

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Malignes Melanom

Ein malignes Melanom der Haut Oberflächlich spreitendes Melanom Das maligne Melanom (von „schwarz“ und -om für Geschwulst), auch kurz Melanom, Melano(zyto)blastom oder schwarzer Hautkrebs genannt, ist ein hochgradig bösartiger Tumor der Pigmentzellen (Melanozyten).

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Mantelzelllymphom

Das Mantelzelllymphom (MCL, engl. mantle cell lymphoma) ist ein malignes Lymphom und zählt zu den B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphomen.

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Metastase

Als Metastase („Wanderung, Verlagerung“) wird in der Medizin die Absiedelung eines krankhaften Geschehens in einem vom Ursprungsherd der Krankheit entfernten Körperteil bezeichnet.

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Mikroangiopathie

Eine Mikroangiopathie (von und de) ist eine Erkrankung der kleinen Blutgefäße, meist eine besondere Ausprägung der Arteriosklerose.

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Molekularbiologie

Strukturmodell eines Ausschnitts aus der DNA-Doppelhelix (B-Form) mit 20 Basenpaarungen. Die Molekularbiologie ist die Beschäftigung mit der Struktur und Funktion biologischer Makromoleküle, befasst sich als solche mit der Struktur, Biosynthese und Funktion von DNA und RNA auf molekularer Ebene und untersucht, wie diese untereinander und mit Proteinen interagieren.

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Multiorganversagen

Multiorganversagen (MOV, oder MOF von englisch multiple organ failure), in abgeschwächter Form auch multiple Organdysfunktion (MODS, von englisch multiple organ dysfunction syndrome), etwa infolge eines SIRS, bezeichnet das Versagen bzw.

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Multiples Myelom

Illustration der am häufigsten vorkommenden Knochenläsionen im Rückenwirbel bei Patienten mit Multiplem Myelom Das Multiple Myelom (MM), kurz auch Myelom, häufig synonym verwendet Plasmozytom (früher auch myelogenes Plasmocytom) und weniger gebräuchlich Plasmazellmyelom, Morbus Kahler, Kahler-Krankheit bzw.

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Nature

Nature: a weekly journal of science ist eine wöchentlich erscheinende, englischsprachige Fachzeitschrift mit Themen aus verschiedenen, vorwiegend naturwissenschaftlichen Disziplinen.

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Netzhaut

Mittlere Augenhaut (''Tunica media bulbi''): 2. + 6. + 10. Innere Augenhaut (''Tunica interna bulbi''): 13. Die Netzhaut oder Retina (von ‚Netz‘), auch Innere Augenhaut (Tunica interna bulbi) genannt, ist das mehrschichtige spezialisierte Nervengewebe, das die Innenseite der Augenwand bei Wirbeltieren sowie einigen Tintenfischen und Schnecken auskleidet.

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Non-Hodgkin-Lymphom

Unter der Sammelbezeichnung Non-Hodgkin-Lymphom (NHL) werden alle Krebserkrankungen des lymphatischen Systems (maligne Lymphome) zusammengefasst, die kein Morbus Hodgkin sind.

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Non-Responder

Als Non-Responder (von englisch non.

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Novartis

Die Novartis AG ist ein Biotechnologie- und Pharmaunternehmen mit Sitz in Basel in der Schweiz.

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Nukleinsäuren

animiertes Strukturmodell einer DNA-Doppelhelix Nukleinsäuren, auch Nucleinsäuren, sind aus einzelnen Bausteinen, den Nukleotiden, aufgebaute Makromoleküle, die bei allen Organismen (Viren und zellulären Organismen) die genetische InformationUlrike Roll: Nukleinsäuren. In: Werner E. Gerabek, Bernhard D. Haage, Gundolf Keil, Wolfgang Wegner (Hrsg.): Enzyklopädie Medizingeschichte. De Gruyter, Berlin/New York 2005, ISBN 3-11-015714-4, S. 1060 f.; hier: S. 1060.

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Nukleotidsequenz

Ausschnitt aus dem Chromatogramm einer automatischen DNA-Sequenzierung. Die Nukleotidsequenz ist die Abfolge der Nukleotide einer Nukleinsäure, üblicherweise Desoxyribonukleinsäure (DNS, DNA) oder Ribonukleinsäure (RNS, englisch RNA).

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Nusinersen

Nusinersen ist ein Arzneistoff aus der Gruppe der Antisense-Oligonukleotide.

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Oregon Health & Science University

Hauptcampus Bibliothek Die Oregon Health and Science University OHSU ist eine staatliche medizinische Hochschule in Portland im US-Bundesstaat Oregon.

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Ornithin-Transcarbamylase

Ornithin-Transcarbamylase (OTC) ist das Enzym, das die Umsetzung von Ornithin zu Citrullin katalysiert.

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Orphan-Arzneimittel

Der Begriff Orphan-Arzneimittel oder Orphan Drug (von, „die Waise“, aus) wurde 1983 erstmals für Arzneimittel verwendet, die für die Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden.

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Pankreatitis

Die Pankreatitis (von, dieses wiederum von de und de sowie -itis), Pankreasentzündung oder deutsch Bauchspeicheldrüsenentzündung ist eine gastrointestinale Erkrankung und lässt sich prinzipiell in zwei Verlaufsformen unterteilen, in die akute und chronische.

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Paul-Ehrlich-Institut

Eingang des Instituts im Jahr 2022 Das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) in Langen ist das deutsche Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel.

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Philadelphia

Philadelphia ist eine Stadt im US-Bundesstaat Pennsylvania.

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Proteasom

Der Begriff Proteasom bezeichnet im Allgemeinen einen Proteinkomplex, der in Archaeen und einigen Bakterien vorkommt und bei Eukaryoten sowohl im Zellkern als auch im Zytoplasma vorliegt.

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Quarantäne

Quarantäne­station eines Krankenhauses in Kinshasa (1976) Die Quarantäne (Deutschland:; Österreich:, oder; Schweiz auch) ist eine zum Schutz einer Gesellschaft vor ansteckenden Krankheiten befristete, (behördlich angeordnete) Separation von Menschen, Tieren oder Pflanzen, die verdächtig sind, an bestimmten Infektionskrankheiten erkrankt oder Überträger dieser Krankheiten zu sein.

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Rückenmark

Anatomisches Präparat des Rückenmarks im Wirbelkanal eines erwachsenen Menschen Das Rückenmark (Medulla spinalisFederative Committee on Anatomical Terminology: Terminologia Anatomica. Medienpaket, Thieme, Stuttgart 1998, ISBN 3-13-115251-6. oder Medulla dorsalis,F. J. Siebenhaar: Terminologisches Wörterbuch der medicinischen Wissenschaften. 2. Auflage, Arnoldische Buchhandlung, Leipzig 1850. H. G. Liddell, R. Scott: A Greek-English Lexicon. revised and augmented throughout by Sir Henry Stuart Jones. with the assistance of. Roderick McKenzie. Clarendon Press, Oxford 1940. oder nōtiaios mýelos) ist eine lange, röhrenförmige Struktur aus Nervengewebe und bildet mit dem Gehirn das zentrale Nervensystem der Wirbeltiere.

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Rezessiv

Erbgang Rezessiv (von lateinisch recedere „zurücktreten, zurückweichen, in den Hintergrund treten“) bedeutet in der Genetik „zurücktretend“ oder auch „nicht in Erscheinung tretend“.

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Ribonukleinsäure

Verknüpfung der Nukleinbasen (C, G, A und U) über ein Zucker- (grau) und Phosphatrückgrat (türkis) zur RNA Ribonukleinsäure (Ribo|nukle-in|säure, kurz RNS; englisch RNA für ribonucleic acid; lateinisch-französisch-griechisches Kunstwort) ist eine Nukleinsäure, die sich als Polynukleotid aus einer Kette von vielen Nukleotiden zusammensetzt.

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Risdiplam

Risdiplam (Handelsname Evrysdi, Hersteller Roche) ist ein Arzneistoff zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA).

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RNA-Impfstoff

abruf.

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Roche Holding

Die börsenkotierte Roche Holding AG (auch Roche-Gruppe oder kurz Roche genannt) mit Hauptsitz in Basel in der Schweiz ist mit ca.

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Rote-Hand-Brief

Der Rote-Hand-Brief (RHB) ist eine in Deutschland gebräuchliche Form eines Informationsschreibens, mit dem pharmazeutische Unternehmen heilberufliche Fachkreise über neu erkannte Arzneimittelrisiken informieren, fehlerhafte Arzneimittelchargen zurückrufen oder sonstige wichtige Informationen mitteilen.

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Schwerer kombinierter Immundefekt

Schwerer kombinierter Immundefekt (SCID), von, ist eine Sammelbezeichnung für Krankheiten oder ein Syndrom, die als Gemeinsamkeit eine angeborene schwere Störung des Immunsystems aufweisen.

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Science

Science (für Natur-, Sozial- und Formalwissenschaft) ist die Fachzeitschrift der American Association for the Advancement of Science (AAAS, englisch für Amerikanische Gesellschaft zur Förderung der Naturwissenschaften) und gilt neben Nature als die weltweit wichtigste ihrer Art.

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Sehnerv

Der paarige Sehnerv oder Nervus opticus (latinisiert von), auch zweiter Hirnnerv, N. II genannt, stellt den ersten an die Netzhaut (Retina) anschließenden Abschnitt der Sehleitung dar.

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Seltene Krankheit

Als Seltene Krankheit oder Seltene Erkrankung (SE), auch als Rare Disease bekannt, bezeichnet man eine Krankheit, die nur wenige Menschen betrifft.

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Sichelzellkrankheit

Die Sichelzellkrankheit (auch Sichelzell(en)anämie) oder Drepanozytose ist eine erbliche Erkrankung der roten Blutkörperchen (Erythrozyten).

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Somatisch

Kontinuum diagnostischer Kategorien bzw. Frage der Übergänge zwischen körperlichen und seelischen Erkrankungen Somatisch bedeutet: „das, was sich auf den Körper bezieht; körperlich“.

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Somatische Zelle

Eine somatische Zelle ist eine Körperzelle, aus der im Unterschied zu den Zellen der Keimbahn keine Geschlechtszellen (Gameten) hervorgehen können.

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Spinale Muskelatrophie

Die spinale Muskelatrophie (kurz SMA) ist ein Muskelschwund, der durch einen fortschreitenden Untergang von motorischen Nervenzellen im Vorderhorn des Rückenmarks verursacht wird.

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Spleißen (Biologie)

RNA eine entscheidende Rolle. Sie dient als Informationsträger zwischen DNA und Ribosom, der in mehreren Schritten verändert wird Schematische Darstellung des Splicing. Schematische Darstellung für alternatives Splicing. Als Spleißen bzw.

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Stammzelle

Menschliche embryonale Stammzellen. A: undifferenzierte Kolonien. B: Neuron-Tochterzelle Als Stammzellen werden allgemein Körperzellen bezeichnet, die sich in verschiedene Zelltypen oder Gewebe ausdifferenzieren können.

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T-Lymphozyt

Rasterelektronenmikroskopische Aufnahme eines Lymphozyten T-Lymphozyten oder kurz T-Zellen bilden eine Gruppe von weißen Blutzellen, die der Immunabwehr dient.

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Talimogen laherparepvec

Talimogen laherparepvec (auch: T-Vec) ist ein krebszellenzerstörendes (onkolytisches) Virus. Es wird verwendet zur gentherapeutischen Behandlung des schwarzen Hautkrebses (Melanom), der bereits Tochtergeschwülste (Metastasen) gebildet hat.

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The New England Journal of Medicine

Die Zeitschrift The New England Journal of Medicine (kurz: New Engl J Med oder NEJM) ist eine der angesehensten medizinischen Fachzeitschriften.

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Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura

Die thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (auch thrombotisch-thrombopenische Purpura oder nach ihrem Erstbeschreiber Eli Moschcowitz (1924) Moschcowitz-Syndrom, abgekürzt TTP) ist eine seltene und lebensbedrohliche Erkrankung, bei der blutplättchenreiche Blutgerinnsel entstehen, die kleine Blutgefäße (Kapillaren) besonders von Gehirn und Niere verstopfen und somit zu schwerwiegenden Organschäden führen.

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Thrombozytopenie

Thrombozytopenie (kurz Thrombopenie; von ‚Klumpen‘, kýtos ‚Höhlung‘, ‚Gefäß‘, ‚Hülle‘, und penía ‚Mangel‘) bezeichnet einen Mangel an Thrombozyten (Blutplättchen) im Blut.

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Transduktion (Genetik)

Der Mechanismus der Transduktion; illustriert an einem Bakterium. Als Transduktion wird in der Genetik der Gentransfer durch Viren bezeichnet.

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Transfektion

Als Transfektion wird in der Zellbiologie das Einbringen von Fremd-DNA oder RNA in tierische und teilweise auch andere eukaryotische Zellen bezeichnet.

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Transplantation

Transplantation oder Organtransplantation (lateinisch transplantatio.

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University of Pennsylvania

Die University of Pennsylvania (oft nur Penn oder UPenn) in Philadelphia, Pennsylvania ist eine der renommiertesten Universitäten der Welt und eine der ältesten Universitäten der Vereinigten Staaten von Amerika.

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Valoctocogen roxaparvovec

Valoctocogen roxaparvovec ist ein gentherapeutisch wirksamer Arzneistoff zur Behandlung von schwerer Hämophilie A (Bluterkrankheit).

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Vektor (Gentechnik)

In der Gentechnik und der Biotechnologie versteht man unter einem Vektor ein Transportvehikel/ eine Transportmatrix („Genfähre“/„Gentaxi“) zur Übertragung einer Fremd-Nukleinsäure (oft DNA) in eine lebende Empfängerzelle durch Transfektion oder Transformation.

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Verband Forschender Arzneimittelhersteller

Der Verband Forschender Arzneimittelhersteller e. V.

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Viraler Vektor

Als virale Vektoren werden Viruspartikel bezeichnet, die in der Gentechnik dafür verwendet werden, genetisches Material in Zielzellen zu schleusen.

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Viren

koloriertes Modell Elektronenmikroskop. Die Markierung entspricht 50 nm Video: Was sind Viren? Viren (Singular: das Virus, außerhalb der Fachsprache auch der Virus, von) sind infektiöse organische Strukturen, die sich als Virionen außerhalb von Zellen (extrazellulär) durch Übertragung verbreiten, aber als Viren in der Natur nur innerhalb einer geeigneten Wirtszelle (intrazellulär) vermehren können.

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Virostatikum

Ein Virostatikum (auch Virustatikum; und „Stillstand“ oder antiviraler Wirkstoff genannt) ist ein Stoff, der die Vermehrung von Viren hemmt.

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Wissenschaftliche Dienste des Deutschen Bundestages

Die Wissenschaftlichen Dienste des Deutschen Bundestages (WD) sind eine Einrichtung, die es dem einzelnen Bundestagsabgeordneten ermöglichen soll, sich unabhängig von der Sachkompetenz der Bundesministerien unparteiisch zu bestimmten Themen zu informieren.

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X-SCID

X-SCID (Severe Combined Immunodeficiency), auch SCID-X1, ist eine Form der Immunschwächekrankheit SCID, bei der durch eine Mutation am gemeinsamen Interleukin-Rezeptor-γ-gen bzw.

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Zellmembran

Schematische Darstellung einer Zellmembran Zellmembran oder lateinisch Membrana cellularis, Zytomembran, Plasmamembran, auch Plasmalemma, wird die jeder lebenden Zelle eigene Biomembran genannt, die das Zellinnere umschließend und abgrenzend ihr inneres Milieu aufrechterhält.

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Zelltyp

Als Zelltyp oder Zellart werden in der Biologie Zellen zusammengefasst, die eine bestimmte Funktion innerhalb des Organismus ausüben.

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Leitet hier um:

Tisagenlecleucel, Zolgensma.

AusgehendeEingehende
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